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宋瑞霖:中國創新藥“以臨床價值為導向”元年,曬成績,亮隱憂
協會活動 NEJM醫學前沿 2022.01.05 3672

截至2021年11月底,中國去年共批準1類新藥25個,再創歷史新高,而11月19日正式發布的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》則宣告中國新藥研發數量持續數年井噴之后,回歸以患者為中心、以臨床價值為導向的初衷。

《NEJM醫學前沿》邀請中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖回顧2021年中國醫藥創新成果和相關醫藥政策,并為進一步促進創新提出建議。該文指出,創新藥大幅降價促進了醫?;鹌椒€運行,但“不利于形成持續投入創新的環境”,從長遠看會“降低中國醫藥創新的發展速度”。

穩扎穩打,回歸創新本源,推動醫藥創新邁上新臺階

張志娟?,張帆??,劉子鈺?,宋瑞霖*?§?中國醫藥創新促進會;

?中國藥科大學國際醫藥商學院;

§中國藥科大學國家藥物政策與產業經濟研究中心*通訊作者

2021年,面對全球疫情壓力,中國經濟發展和疫情防控保持全球領先地位,國家戰略科技力量不斷壯大,產業鏈韌性得到有效提升,民生保障齊頭并進,構建新發展格局邁出新步伐,高質量發展取得新成效,實現了“十四五”良好開局。

經過新冠疫情全球流行與防控的洗禮,醫藥創新水平在控制疫情、恢復經濟中的重要作用更加凸顯,中國醫藥創新在社會經濟發展中的戰略性地位愈加顯著,整個生物醫藥產業和創新生態環境系統逐步完善,在從醫藥大國向醫藥科技強國轉變的征途中不斷邁進,中國的醫藥創新能力正在成為國家綜合實力的重要組成部分和不可或缺的強國要素。

2021年是中國醫藥產業走向高質量創新性發展承上啟下的一年,醫藥創新產出正步入由量的增長向質的提升的躍升期,這一年中國生物醫藥行業繼續精進自我創新能力,再次獲得佳績。與此同時,醫藥創新機遇和挑戰并存,中國醫藥產業穩扎穩打,夯實高質量創新基礎,穩中求進,回歸以患者為中心、以臨床價值為導向的研發初衷和創新本源,推動醫藥創新高質量發展。

一、2021中國醫藥創新再現佳績

(一)中國醫藥創新“量”上成績顯著,“質”上同獲突破

伴隨藥品監管制度改革不斷深入,以患者為中心、以臨床價值為導向的創新研發生態和研發理念正在成為主流,中國醫藥創新“量”上成績顯著,“質”上同獲突破。據藥渡數據庫整理,截止到2021年11月底,中國獲批的1類(境內外均未上市的創新藥)和5.1類(境外上市的原研藥申請在國內上市)共52個新藥,再創歷史新高;近年中國獲批的新藥數量已接近發達國家水平。與此同時,本土醫藥創新企業已經邁出從快速跟進到差異化創新的第一步,截至11月底,2021年有25個1類創新藥獲批,已超過2020年整年20個創新藥的獲批數量。

此外,2021年首個CAR T藥物阿基侖賽注射液的獲批上市填補了本土CAR T療法藥物的空白;由中國本土團隊原創研發的奧瑞巴替尼為全球第二個第三代Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制劑,有效解決了中國耐藥慢粒白血病患者無藥可醫這一重大臨床空白;3款新冠疫苗、首個擁有自主知識產權的新冠病毒中和抗體聯合治療藥物的獲批上市不僅為人類最終戰勝疫情打了一劑加強針,也是我國醫藥創新研發能力和水平提高的縮影。

2021年國家藥品監督管理部門連任國際人用藥品注冊技術協調會(ICH)管委會成員,大力推動了中國藥品注冊標準、要求與國際協調和統一,為中國開展開放式創新與同步研發創造了關鍵條件。據《構建中國醫藥創新生態系統(2021-2025)》報告顯示,2020年以研發管線產品數量衡量為例,中國對全球貢獻占比從2015年的約4%躍至約14%,穩居第二梯隊之首,僅次于美國。創新在研管線的儲備積累與全球領先水平的數量差距逐步縮小,據Pharmaprojects 2021年1?8月統計數據和麥肯錫分析結果來看,中國的創新臨床在研管線數量包括處于全球1?3期臨床試驗或注冊前階段的化學藥和生物藥為1364個,美國為3204個;中美創新臨床在研抗腫瘤藥物的數量也逐步接近,腫瘤領域正在成為企業差異化創新的起點。

與此同時,中國醫藥創新積極國際化,本年度本土藥企跨境合作繼續加速,license-in仍是目前提高本土藥企自身創新實力的重要戰略。據不完全統計,截至2021年11月底,國內藥企license-in達122項,與2020年相比增幅為72%;隨著本土創新水平與能力不斷提升,國際上對中國醫藥創新的認可度越來越高,本土創新產品全球化探路,共40個品種實現“出?!?,披露的交易金額近118億美元。其中,榮昌生物(09995.HK)與西雅圖基因(SeagenInc.;納斯達克:SGEN)達成全球獨家許可協議,開發和商業化其ADC新藥維迪西妥單抗,以總金額26億美元打破記錄。

(二)穩中求進,真正體現“人民至上、生命至上”

國家醫保藥品目錄創新藥每年一次動態調整機制基本穩定,2021年新增67個談判藥品中,20個本土創新藥實現當年批準當年準入醫保目錄。同時,隨著醫保目錄動態調整機制逐步完善以及醫保談判常態化的不斷推進,創新藥從獲批上市到納入目錄平均周期從2020年的3.7年,縮短到2021年的1.17年。經過這幾年的實踐,醫保目錄調整機制的優化使得創新藥得到更廣覆蓋和更快納入,患者可及性得以提升。

二、中國醫藥創新機遇與挑戰并存

中國醫藥創新取得了豐碩的成果,但仍存短板。一方面體現在醫藥創新同質化問題仍然嚴重,參與國際同步開發匱乏。創新藥研究集中在少數幾個領域,近三年1類創新藥臨床試驗申請批準適應證54%為抗腫瘤藥物,對于罕見病、兒童用藥領域關注度不高。同時,熱門靶點研究集中度過高,扎堆現象普遍存在,造成資源浪費:2020年中國PD-1、VEGFR、PD-L1臨床試驗數量均超過60多項,其中最熱靶點PD-1更是有近100項。這些現象背后的本質原因是我國基礎研究能力薄弱,無原始突破性創新,產業轉化能力不強,“產學研”未充分結合。

《中國新藥注冊臨床試驗現狀年度報告(2020年)》顯示,藥物臨床試驗總體上主要由國內申辦者發起、在國內開展為主,且1期臨床試驗比例最高?!稑嫿ㄖ袊t藥創新生態系統(2021-2025)》報告顯示,近年來盡管臨床試驗機構數量穩步上升,多數中國臨床研究機構的實踐經驗仍普遍不足。在2019?2020年承擔臨床試驗的1078家機構中,兩年內承擔超過20項臨床研究的機構不到機構總數的30%。中國機構承擔國際多中心臨床試驗的經驗更為匱乏,僅有6%的機構在過去兩年間承擔超過20項國際多中心臨床試驗。中國仍有巨大的未滿足的臨床需求,尤其是中國高發腫瘤或其他疾病領域,亟需整體推進醫學科技發展和加快醫學科技成果臨床轉化。

另一方面,在國家推動創新驅動發展戰略和“十四五”規劃確立建立戰略性科技創新能力目標后,各個相關部門所擔負的職責尚需與國家戰略目標進一步匹配以形成良性閉環。比如,以?;緸槟繕说尼t保報銷制度和醫院用藥管理制度需要與高速發展的國家鼓勵醫藥創新發展目標實現同步;尚缺乏與加快審評,特別是附條件批準的創新藥物審批制度改革相配套的藥物警戒及臨床指南規范,這是導致納入醫保目錄的創新藥無法順利進入醫院使用的原因之一;國家亟待建立多元化的醫療保障體系,引導建立商業保險和慈善贈藥機制,實現以臨床價值為基礎確定價格,以支付能力為依據制定支付比例。從多維度保障廣大患者能夠分享到中國醫藥創新成果,提高可及性和可支付性并建立完善的以政策為引領、市場為導向的鼓勵創新生態體系。

從短期來看,醫保部門利用強大的市場支付方地位通過談判取得了創新藥大幅降價的結果,降低了患者用藥負擔,實現了醫保支付量力而行的目標,促進了醫?;鹌椒€運行。但是,從國家總體戰略角度來看,不斷壓縮的獲利空間以及臨床使用不足導致的不合理回報將可能打擊投資者、研發主體投入創新的積極性,不利于形成持續投入創新的環境,進而無法滿足不斷變化的臨床需求。這種態勢如果不能改變,從長遠來看會降低中國醫藥創新的發展速度,也會延緩實現國家“十四五”規劃中確定的面向人民健康的目標。

此外,國內醫藥企業在科創板提交的IPO申請不足2020年同期的一半,且有16家生物醫藥企業終止IPO,這個數量高于前兩年的總和。究其深層次的原因是“跟隨創新”、“微創新”逐漸淡出資本市場的視線,隨著市場的不斷檢驗,真正具有創新實力的醫藥企業才能持續獲得資本的青睞。

三、穩扎穩打,夯實高質量創新基礎

(一)回歸創新本源,從國家層面,加強基礎研究與轉化能力

基礎研究與成果轉化是保證醫藥創新長期處于世界領先地位的重要源泉,需要進一步制定政策,提高科研院所、大學及企業的基礎研究能力,建立產學研緊密結合的科研體系;改革現有職稱評定和分配、稅收機制,強化科技轉化能力建設和知識產權保護;充分激活創新源頭,在科技前期取得顛覆性突破;創新各環節與國際高度接軌,培養出一批具有國際競爭力的科技研發集群。

(二)進一步推動以臨床價值為導向的差異化創新

建立以臨床價值為導向的藥物創新理念,是藥物研發回歸本真、不忘初心的客觀反映。要進一步明確相關藥品審評審批原則和規范,引導藥物研究和投資者在立項時理性分析項目的臨床價值和市場需求,減少重復研發和社會資源浪費。

(三)建立以臨床價值為導向的創新藥品的支付體系,確保創新健康可持續發展

醫藥創新及產業發展的基礎是長期、持續的藥物研發投入。從藥物研發的根本邏輯看,一個創新藥的完整生命周期可以分為開發期、市場導入期、成長期以及衰退期,這是創新產業發展的客觀規律。給予創新藥合理的溢價,讓創新醫藥產業能獲得合理回報,既是對創新者的尊重與肯定,也是吸引投資者的核心要素;通過建立完善與包容的市場以鼓勵創新產業持續投入藥品研發,最終將惠及中國及全球人民,是未來中國成為全球醫藥創新高地的必要條件。

與此同時,創新藥臨床使用按需增加,多層次醫療保障體系需要進一步落實,發揮商業健康保險對于滿足群眾多樣化健康需求的作用,建立多層次醫療保障體系,探索醫藥創新產業與商業健康保險的融合發展機制,是以合理回報促進醫藥創新持續投入的新思路、新方向。

綜上,肆虐全球的新冠疫情告訴我們,醫藥創新能力已經是國家未來發展綜合實力的重要組成部分和不可或缺的強國要素。如何穩固中國醫藥創新已經取得的良好成績,更好地融入全球創新網絡,進一步提升中國在國際醫藥創新領域的話語權,使醫藥產業更好地為提升國民健康水平和經濟發展做出更大貢獻,仍需政府、科研機構和產業多方助力,登高望遠、乘勢而上,通過更深層次改革、更高水平開放及國際合作實現更高質量發展。展望未來,我們有理由對中國醫藥創新發展充滿信心。

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