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賽諾菲和Sobi宣布長效血友病A療法達到關鍵性3期臨床終點
研發追蹤 藥明康德 2022.03.14 28

3月10日,賽諾菲(Sanofi)和Sobi聯合宣布,雙方共同開發的長效血友病A療法efanesoctocog alfa(BIVV001)在治療12歲以上嚴重血友病A患者的關鍵性3期臨床試驗中獲得積極頂線結果。這一研究達到主要終點,在接受每周一次efanesoctocog alfa預防性治療的嚴重血友病A患者中顯示出具有臨床意義的出血減少。同時,與此前接受的凝血因子VIII(FVIII)預防性治療相比,efanesoctocog alfa在預防出血方面表現出優效性。

血友病A是由于編碼FVIII的基因出現突變,導致FVIII缺失的遺傳性疾病。目前常見的血友病A治療方法是定期輸注FVIII,然而通?;颊咝枰恐芙邮?-4次FVIII輸注,為他們的生活帶來極大的不便。

天然FVIII在血液中的半衰期只有12個小時左右,因為在血液中,它與血管性血友病因子(von Willebrand factor ,VWF)結合形成復合體。VWF與FVIII的結合雖然提高了FVIII在血液中的穩定性,但是VWF本身被降解的速度也為FVIII在血液中的滯留時間設置了一個上限,因為當VWF被降解時,與它結合的FVIII也同時被降解。

BIVV001的設計將FVIII與一個VWF片段連接起來,形成的復合體不會與血液中的天然VWF相結合,從而突破VWF設定的半衰期上限。它旨在讓血友病A患者在接受一次注射之后,能夠在一周的大部分時間里獲得接近正常的FVIII因子活性水平。

▲BIVV001結構示意圖(圖片來源:參考資料[2])

這項開放標簽,非隨機3期臨床試驗在159名12歲以上的嚴重血友病A患者中展開。他們此前接受凝血因子VIII替代療法。試驗結果顯示,每周接受一次efanesoctocog alfa預防性治療的患者中,52周內中位年出血率(ABR)為0,平均ABR為0.71。在安全性方面,efanesoctocog alfa耐受性良好,沒有發現針對凝血因子VIII的抑制物出現。最常見的治療中出現的不良事件為頭痛、關節痛、跌倒和背痛。

英文原文:https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/09/2399557/0/en/Efanesoctocog-alfa-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-pivotal-study-in-hemophilia-A-demonstrating-superiority-to-prior-factor-prophylaxis-treatment.html

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