近年來，罕見疾病正在成為生物制藥行業追逐的新領地。

市場：2025年將達到1832.7億美元

全球罕見疾病藥物市場從2020年的1352億美元增長到2021年的1419.1億美元，復合年增長率(CAGR)為5%。該市場預計將在2025年達到1832.7億美元，復合年增長率為7%。

FDA認證和批準：爆發式增長

美國自1983年《罕見疾病用藥法案(ODA)》頒布以來，FDA共指定了6186項罕見疾病認證。2010年之后，認證數量急劇增長，2010-2019年為3082項，2020年至今已達到了892項，近2年2個月時間認證數量已達到過去10年（2010-2019年）的近三分之一（29%）。與此同時，共有1039項罕見疾病適應癥獲得FDA批準（涉及到669個藥物），撤回6項批準。FDA批準罕見疾病適應癥占目前已獲得認證的17%。

近10年（2012年-2021年）來，FDA藥物評價與研究中心(CDER)共批準的430個新藥中，罕見疾病藥物數量達到200個，占比達到了47%（FDA歷年批準罕見疾病藥物數量和占比見圖3）。

新藥開發：哪些領域最受追捧

目前正在開發的（臨床試驗階段或等待FDA審查）潛在罕見疾病藥物有791種，168種罕見癌癥和120種罕見血液癌癥藥物，合計占791種在研罕見疾病藥物的36%（分別為21%和15%）。其他主要疾病領域包括：遺傳疾病、神經系統疾病、血液疾病、自身免疫性疾病等。

國內：批準數量劇增

近3年（2018-2021年），NMPA批準的罕見疾病藥物數量快速增加，分別為7、8和18種，而且由進口品種獨霸局面，逐漸開始出現國產品種的身影。

參考數據來源：FDA、NMPA、Research and Markets、藥融云等