EN
產業資訊政策法規研發追蹤醫改專題
罕見疾病藥物迎來爆發的“黃金時代”
產業資訊 新藥前沿 2022.03.14 32

近年來,罕見疾病正在成為生物制藥行業追逐的新領地。

市場:2025年將達到1832.7億美元

全球罕見疾病藥物市場從2020年的1352億美元增長到2021年的1419.1億美元,復合年增長率(CAGR)為5%。該市場預計將在2025年達到1832.7億美元,復合年增長率為7%。

FDA認證和批準:爆發式增長

美國自1983年《罕見疾病用藥法案(ODA)》頒布以來,FDA共指定了6186項罕見疾病認證。2010年之后,認證數量急劇增長,2010-2019年為3082項,2020年至今已達到了892項,近2年2個月時間認證數量已達到過去10年(2010-2019年)的近三分之一(29%)。與此同時,共有1039項罕見疾病適應癥獲得FDA批準(涉及到669個藥物),撤回6項批準。FDA批準罕見疾病適應癥占目前已獲得認證的17%。

近10年(2012年-2021年)來,FDA藥物評價與研究中心(CDER)共批準的430個新藥中,罕見疾病藥物數量達到200個,占比達到了47%(FDA歷年批準罕見疾病藥物數量和占比見圖3)。

新藥開發:哪些領域最受追捧

目前正在開發的(臨床試驗階段或等待FDA審查)潛在罕見疾病藥物有791種,168種罕見癌癥和120種罕見血液癌癥藥物,合計占791種在研罕見疾病藥物的36%(分別為21%和15%)。其他主要疾病領域包括:遺傳疾病、神經系統疾病、血液疾病、自身免疫性疾病等。

國內:批準數量劇增

近3年(2018-2021年),NMPA批準的罕見疾病藥物數量快速增加,分別為7、8和18種,而且由進口品種獨霸局面,逐漸開始出現國產品種的身影。

參考數據來源:FDA、NMPA、Research and Markets、藥融云等

欧美生活片_欧美可以直接看的A片_欧美牲交A欧美牲交AⅤ免费